国家食品药品监督管理总局关于发布中药新药临床研究一般原则等4个技术指导原则的通告 ...

一、概述

依据《药品注册管理办法》，为体现中医药特色，遵循中医药研究规律，继承传统，鼓励创新，进一步提高中药新药临床试验的水平和质量，推动中药新药的研究与发展，特制定本指导原则。

本指导原则是为中药新药临床试验的设计、实施和评价提供一般性方法学指导。

本指导原则是在2002年《中药新药临床研究指导原则（试行）》的基础上，基于中药新药临床试验现状，结合近年来中医药学、现代医学、临床流行病学、医学统计学等的新进展，参考国内外相关指导原则而制定。

本指导原则强调中药新药的临床试验需符合伦理学原则，充分保护受试者的安全；强调中药新药临床试验是以研究药物的临床价值为目标；强调在启动临床试验时，根据药物的潜在临床作用制定整体临床试验计划的重要性；强调临床试验过程应具有逻辑性，应重视早期探索性研究，不同阶段的各项临床试验应具有明确、具体的试验目的；强调临床试验过程中应重视获取的阶段性研究数据，不断地进行风险/受益评估，及时调整下一步研究计划，以降低研发风险。

本指导原则强调客观地评价中药新药的临床疗效及其特点，确证性临床试验有效性应以临床结局指标或公认的替代指标进行评价。强调重视中药新药的安全性研究，修订了心、肝、肾重要脏器安全性评价的具体要求，对于长期治疗不危及生命疾病的药物需延长疗程进行安全性研究。明确了中药新药开展风险/受益评估的要求、风险/受益评估的原则以及临床价值在风险/受益评估中的重要性。

本指导原则强调临床试验设计与实施过程中的质量控制，列出了需要关注的影响临床试验质量的常见因素，提出了中药新药临床试验用安慰剂研制的要求。

需要说明的是，本指导原则旨在提供一般性方法学指导，不排斥其他科学方法的合理应用。申请人如果能够以充分的证据说明本指导原则以外的方法具备科学性和合理性，同样可以获得认可。申请人还应关注疾病诊断、治疗方法的不断进步，药品注册相关法规的修订完善，在临床试验设计与实施过程中作出相应的调整。

二、伦理学及受试者的保护

    尊重、保护受试者的权益、安全和健康是临床试验伦理学的基本原则。

    中药新药临床试验的设计与实施应符合《赫尔辛基宣言》等国际公认的伦理原则，同时要符合我国药品注册相关法规、《药物临床试验质量管理规范》和《药物临床试验伦理审查工作指导原则》等相关伦理要求。

鉴于中医药的特点，中药新药临床试验伦理尚需要关注如下问题：药物组方与主治中医证候的方证相应问题；当中药与化学药物联合应用时，药物间相互作用所可能产生的安全性问题；有毒药材或长期临床使用的安全性问题等。

三、中药新药临床试验的特点

中药新药的研制是基于中医药理论和临床实践，中医证候的观察和疗效评价是中药新药临床试验的重要内容之一。中医证候既是目标适应症的纳入标准，同时也是疗效评价的指标。

中医证候的疗效评价方法应具有科学性，所获得的临床受益应具有公认的临床价值。

主治为病证结合的中药新药临床试验，主要疗效指标应选择临床结局指标或公认的替代指标。主要疗效指标如为改善症状、体征或疾病状态，提高患者生存质量，其临床价值应是公认的，并且应对疾病的临床转归无不利的影响。

中药新药临床试验需充分关注证候转化对药物有效性、安全性评价的影响。

中药复方制剂需注意方证相应，并针对预先拟定的中医证候进行评价。中药有效成份、有效部位制剂等需进行中医证候探索性研究，为Ⅲ期中医证候的确证性研究提供依据。