五、示例 以研发某哮喘用药时开展的组织患者参与立题工作为例。 1.组织工作目的：确定不同地区患者在哮喘严重程度自我评估方面的差异，并探索中国哮喘患者的疾病进程。 2.具体组织工作： （1）患者人群：诊断为中度或重度哮喘；N 名来自城市的受访者和 M 名来自农村的受访者。 （2）问题设计：①您是如何定义您的哮喘严重程度的？从 1 到 10，1 是最轻微的，10 是最严重的，您会用哪个数字定义您哮喘的严重程度？（视觉模拟评分法）②是什么原因让您有这样的评价？比如可能是哮喘发作次数或限制您的活动？ （3）组织方式：单独线上访谈。 （4）分析方法：定性、定量并行的分析方法。 3.组织后工作： （1）进行患者反馈数据分析，城市和农村患者在对自身哮喘严重程度判断时，主要参考了三个因素：发作次数、症状是否得到控制以及是否需要长期用药。关于影响自我评估的因素，意见分为两组：一组是更关注疾病发作次数，另一组更关注对生活质量的影响。 （2）汇总组织工作的结论并与内部和外部利益相关者分享。
六、参考文献 [1] ICH：ICH E8(R1)：GENERAL CONSIDERATIONS FOR CLINICAL STUDIES [2] FDA: Development: Collecting Comprehensive and Representative Input [3] FDA: Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What Is Important to Patients [4] FDA: Patient Engagement in the Design and Conduct of Medical Device Clinical Studies [5] CTTI: CTTI Recommendations: Patient Group Engagement [6] EMA.Qualification Opinion of IMI PREFER [7] IMI-PREFER.PREFER Recommendations.htpps://imiprefer.eu/recommendation [8] JPMA:患者の声を活かした医薬品開発 [9] JPMA:製薬企業が Patient Centricity に基づく活動を実施す るためのガイドブック -患者の声を活かした医薬品開発 |
