附录 1 名词解释 1.初治者（New
User）：纳入研究队列之前在充分的洗脱期内未使用研究用治疗的病例。 2.单臂临床研究（Single-arm/One-arm
Study）：一种只设置试验组或治疗组的非随机临床研究，通常采用外部对照，如历史对照、平行对照或目标值对照等。 3.定量偏倚分析（Quantitative Bias Analysis, QBA）：可用于评估研究结果对各种可能的系统误差来源（如错误分类、不受控制的混杂和选择偏倚等）敏感性的一类方法，可基于设置的各类偏倚大小及其分布考察各类偏倚对效应估计结果的影响方向和程度，亦可用于提供进一步校正各种可能偏倚后的分析结果。 4.估计目标（Estimand）：对治疗效应的精确描述，反映了针对临床试验目的提出的临床问题。它在群体水平上汇总比较相同患者在不同治疗条件下的结局。 5.观察性研究（Observational
Study）：又称非干预性研究，根据特定研究问题，不施加主动干预的、以目标人群为对象的、探索治疗与结局因果关系的研究。 6.回顾性观察性研究 （
Retrospective Observational Study）：在研究开始时确定目标人群、并根据历史数据（研究开始前生成的数据）开展的观察性研究。 7.模仿目标临床试验（Target
Trial Emulation）：是一种真实世界研究方法，即基于现有的真实世界数据，模仿一个良好的 RCT 设计，产生一个真实世界研究的子集，通过因果推断得出研究结论。 8.偏倚（Bias）：任何在研究设计、数据收集、分析、结果解释、报告中系统性地导致估计量偏离真值的倾向。 9.前瞻性观察性研究（Prospective
Observational Study）：在研究开始时确定目标人群、并在研究开始前确定将要收集的治疗和结局数据的观察性研究。 10. 实用临床试验（Pragmatic
Clinical Trial/Pragmatic Trial, PCT）：又称实操/实效临床试验，指尽可能接近临床真实世界环境的临床试验，是介于RCT和观察性研究之间的一种研究类型。 11. 数据治理（Data
Curation）：指针对特定临床研究问题，为适用于统计分析而对原始数据所进行的治理，其内容至少包括数据采集（可包含多个数据源）、数据安全性处理、数据清洗（逻辑判断及异常数据处理、数据完整性处理等）、数据导入和结构化（通用数据模型、归一化、自然语言处理、医学编码、衍生点位等）、数据传输等若干环节。 12. 外部对照（External
Control）：在临床试验中，以研究对象以外的数据为对照，以评价所研究的治疗或干预效果。外部对照可以是历史数据，也可以是平行观测所获得的数据，还可以是目标值。 13. 虚拟对照方法（Method
of Virtual Control）：基于反事实论证思路，首先根据单臂设计所考虑的重要变量，利用现有真实世界数据建立不用试验药物的预后预测模型；然后将单臂试验所获得的协变量数据代入预测模型，计算得到假设不用试验药物的预后预测结果作为对照（虚拟对照）；最后将试验药物实际观测到的结果与虚拟对照进行比较，从而做出是否有效的推断。 14. 因果推断（Causal
Inference）：基于真实世界数据，刻画干预或治疗与临床结局或健康结局的因果关系路径，充分考虑各种协变量和已测或未测混杂因素的影响，并控制可能的偏倚，采用恰当的统计模型和分析方法，做出干预或治疗与临床结局或健康结局的因果关系的推断结论。 15. 真实世界数据（Real-World
Data, RWD）：来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。并非所有的真实世界数据经分析后都能成为真实世界证据，只有满足适用性的真实世界数据才有可能产生真实世界证据。 16. 真实世界研究 （ Real-World Research/Study ，RWR/RWS）：指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康状况和/或诊疗及保健有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。 17. 真实世界证据（Real-World
Evidence，RWE）：指通过对适用的真实世界数据进行恰当和充分的分析所获得的关于药物的使用情况和潜在获益-风险的临床证据。 18. 中间变量（Intermediate
Variable）：指处于因果关系链中间、既受药物治疗影响、同时又影响结局的变量，或与结局有关联的变量；前者又称中介变量（mediator）。 19. 主分析（Primary
Analysis）：指针对主要终点采用的统计分析方法。 20. 主分析计划（Primary
Analysis Plan）：指针对主要终点采用的统计分析方法以及相应的增加结果稳健性的敏感性分析计划。在真实世界研究中，特别强调主分析计划应在研究方案中事先确定下来，如果在研究过程中修订主分析计划，属于方案的重大调整。 |
