七、名词解释
安全集（Safety Set，SS）：安全性与耐受性评价时，用于汇总的受试者集称为安全集。安全集应考虑包括所有随机化后至少接受一次治疗的且有安全性评价的受试者受试者。
安全性和耐受性（Safety & Tolerability）：医疗产品的安全性是指受试者的医学风险，通常在临床试验中由实验室检查（包括临床生化和血液学）、生命体征、临床不良事件（疾病、体征和症状），以及其他特殊的安全性检查（如心电图、眼科检查）等来判定。医疗产品的耐受性是指受试者能耐受明显不良反应的程度。
处理效应（Treatment Effect）：是指归因于临床试验中处理的效果。在大多数临床试验中感兴趣的处理效应是两个或多个处理间的比较（或对比）。
等效性试验（Equivalence Trial）：是指主要目的为确认两种或多种治疗效果的差别大小在临床上并无重要意义的试验。通常以真正的治疗效果差异落在临床上可接受的等效性界值上下限之间来表明等效性。
独立数据监查委员会（Independent Data Monitoring Committee，IDMC）：也称数据和安全监查委员会、监查委员会、数据监查委员会。独立数据监查委员会由申办者建立可用于定期评价临床试验进度、安全性数据以及关键疗效指标，并可向申办者建议是否继续、修改或停止试验。
多中心试验（Multicentre Trial）：多中心试验系指由多个单位的研究者合作，按同一个试验方案同时进行的临床试验。
非劣效性试验（Non-Inferiority Trial，NI）：是指主要目的为显示试验药物的效应在临床上不劣于对照药的试验。
符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：又称有效病例、疗效样本、可评价病例样本。是由充分依从于试验方案的受试者所产生的数据集，以确保这些数据可能会展现出治疗的效果。依从性包括以下一些考虑：如所接受的治疗、指标测量的可获得性以及对试验方案没有大的违背等。
交互作用（Interaction）：是指处理间的对比（如研究产品与对照之间的差异）依赖于另一因素（如中心）的情况。定量的交互作用是指对比差异的大小在因素的不同水平时不同；定性交互作用是指对比差异的方向至少在因素的一个水平上不同。
荟萃分析（Meta-Analysis）：是指对同一个问题的两个或多个试验的量化证据进行的规范评价。这常是将不同试验的总结性的统计量进行统计合并，但此名词有时也用于对原始数据的合并。
盲态审核（Blind Review）：是指在试验结束（最后一位受试者最后一次观察）到揭盲之前对数据进行的核对和评估，以便最终确定统计分析计划。
偏倚（Bias）：是指与设计、实施、分析和评价临床试验有关的任何因素导致的处理效应估计值与其真值的系统偏离。临床试验实施的偏离所引入的偏倚称为“操作”偏倚。上述其他来源的偏倚称为“统计学”偏倚。
期中分析（Interim Analysis）：是指正式完成临床试验前，按事先制订的分析计划，比较处理组间的有效性或安全性所作的任何分析。
全分析集（Full Analysis Set，FAS）：是指尽可能接近符合意向性治疗原则的理想的受试者集。该数据集是从所有随机化的受试者中以最少的和合理的方法剔除受试者后得到。
全局评价指标（Global Assessment Variable）：为单一变量，是将客观指标和研究者对病人的病情及其改变总的印象综合起来所设定的指标，通常是一个有序分类等级指标。
随机分配表的释放（Randomization Code Release）：是指临床试验中对最后一例受试者的随访结束，且所计划的数据采集工作全部完成后，为进一步完成计划的统计分析工作而将一直保持盲态的受试者的随机分组信息对相关研究人员进行公开的解盲过程。
试验统计学专业人员（Trial Statistician）：是指接受过专门培训且有经验，可以执行本指导原则并负责临床试验统计方面的统计学专业人员。
双模拟（Double-Dummy）：是指在临床试验中当两种处理（如治疗）不能做到完全相同时，使试验处理（或治疗）仍能保持盲态的一种技术。先准备处理A（活性药和不能区分的安慰剂）和处理B（活性药和不能区分的安慰剂），然后受试者接受两套处理：活性药处理A和安慰剂处理B，或者安慰剂处理A和活性药处理B。
替代指标（Surrogate Variable）：是指在直接测定临床效果不可能或不实际时，用于间接反映临床效果的指标。
统计分析计划（Statistical Analysis
Plan，SAP）：是比试验方案中描述的分析要点更加技术性和有更多实际操作细节的一份独立文件，包括对主要和次要指标及其他数据进行统计分析的详细过程。
脱落（Dropout）：是指受试者由于任何原因不能继续按试验方案进行到所要求的最后一次随访。
意向性治疗原则（Intention-To-Treat
Principle）：是指基于有治疗意向的受试者（即计划好的治疗）而不是实际给予治疗的受试者进行评价的处理策略。是可以对结果做出评定的最好原则。其结果是计划分配到每一个治疗组的受试者即应作为该组的成员被随访、评价和分析，而无论他们是否依从于所计划的治疗过程。
优效性试验（Superiority Trial）：是指主要目的为显示试验药物的效应优于对照药（阳性药或安慰剂）的试验。
置信区间（Confidence Interval，CI）：是指按一定的概率或可信度(1-α)用一个区间来估计总体参数所在的范围，该范围通常称为参数的置信区间。
中央随机化系统（Centralized
Randomization System）：是指在多中心临床试验中为克服人为或其他未知因素对研究结果的偏倚影响，由一个独立的组织或机构基于电话语音或网络方式实施药物随机分配的自动化计算机管理系统。常见有基于电话的交互式语音应答系统（IVRS，Interactive Voice Response System）和基于网络的交互式网络应答系统（IWRS，Interactive Web Response System）。
八、参考文献
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2.CDE：临床试验数据管理工作技术指南（征求意见稿）2016
3.CCTS：非劣效临床试验的统计学考虑。中国卫生统计，2012，29（2）：270-274
4.CCTS:临床试验中多重性问题的统计学考虑。中国卫生统计，2012，29（3）：1-6
5.ICH E9：Statistical Principles for Clinical Trials 1998
6.ICH E8：General Considerations for
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and Biologics(Draft Guidance) 2010 | 
